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MICINとアミカス・セラピューティクス、ファブリー病患者向け アプリケーションを活用した治療継続の支援に関する検証プログラムを開始

株式会社MICIN（マイシン、本社：東京都千代田区、代表取締役：原聖吾、以下、MICIN）とアミカス・セラピューティクス株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役：クリス・ハーツ）は共同で、MICINが提供するオンライン診療サービス「curon（クロン）」（以下、クロン）を用いた、ファブリー病患者の治療継続を支援する検証プログラムを開始致します。

・プログラム開始の背景
ファブリー病は指定難病の1つ「ライソゾーム病」に含まれる遺伝性の希少疾患です。この病気は生涯治療が必要となる疾患であり、治療の継続が重要となりますが、新型コロナウイルス（COVID-19）の感染拡大を受けて、患者の病院への通院において、公共交通機関の利用時や院内での感染リスクが懸念されています。また、ファブリー病は全身に症状が認められる可能性のある疾患であるため、ファブリー病の治療薬だけでなく、様々な併用薬を服用する必要があり、服薬管理が求められます。

近年、患者自身がデジタルデバイスを用いて記録するePRO（Electronic Patient Reported Outcome、電子患者報告アウトカム）の有用性に期待が寄せられています。患者の病院外での状態を含めたより正確な情報を収集する取り組みや、患者の同意のもと、それらの収集されたデータを既存の疾患レジストリ等のデータベースと連携させ、研究推進を支援する取り組みなどを通じ、将来的な治療プロセスの改善に活用することが考えられます。

・本プログラムについて
本プログラムでは、MICINが提供するクロンのスマートフォンアプリを使用し、ファブリー病の患者に対してオンライン診療、オンライン服薬指導などを行い、治療・服薬アドヒアランスの向上を支援します。アミカス・セラピューティクスが蓄積してきたファブリー病に対する知見を元に、MICINが提供するクロンのアプリケーションの機能を組み合わせることで、将来的に全てのファブリー病患者を対象とした包括的な患者サポートプログラムの構築を目指します。

株式会社MICIN代表取締役の原聖吾は、本取り組みに関して下記のように述べています：
「オンライン診療の利用件数はCOVID-19流行下で飛躍的に増加しています。院内での二次感染リスクに加え、ファブリー病の患者さんは通院負担や服薬負担もあることから、デジタルツール等を用いることで患者さんの負担を軽減しながら包括的なサポートプログラムを構築できるよう、本プログラムを進めて参ります。」

アミカス・セラピューティクス株式会社代表取締役のクリス・ハーツは、本取り組みに関して下記のように述べています：
「本検証プログラムでは、ファブリー病の患者さん、医療従事者の方々の声をもとに、ファブリー病の治療や症状の管理における課題の解決に繋がるアプリケーションの開発を目標にしております。オンライン診療やデジタルヘルスに豊富な経験を持つMICINとともに、全てのファブリー病の患者さんに対して、医薬品だけでなく、さらなる価値を提供したいと考えております。」

・ファブリー病について
ファブリー病は、国が難病と指定している「ライソゾーム病」に分類されている疾患の 1 つで、GLA 遺伝子の変異による α-Gal A の活性低下により GL-3 等の糖脂質が細胞内に蓄積することによって、腎障害、心筋症、脳血管疾患等の組織障害をもたらす遺伝性の希少疾患です。α-Gal A はさまざまな細胞・組織に存在することから、ファブリー病の症状は、四肢疼痛、脳血管症状、心機能障害、腎機能障害など、多岐にわたります。症状が発現する臓器や進行の程度には個人差があることから、症状がありながら診断に至っていない患者が存在すると言われています。